گامی بزرگ در درمان نابینایی؛ فناوری ژن‌درمانی برنده جایزه نوبل بینایی را تا حدی احیا کرد

پژوهشگران اعلام کرده‌اند نوعی ژن‌درمانی نوین، می‌تواند بینایی را تا حدی در افراد نابینا بازگرداند. در این رویکرد که با نام «درمان اپتوژنتیک» (Optogenetic therapy) معرفی شده، از تکنیکی برای روشن و خاموش کردن سلول‌های عصبی با نور بهره گرفته شده که برنده جایزهنوبل فیزیولوژی یا پزشکی سال ۲۰۲۶شده است.

این شیوه درمانی نخستین بار در سال ۲۰۲۱ نشان داد که می‌تواند بینایی را تا حدی در یک فرد نابینا احیا کند. اکنون محققاننتایج کارآزمایی بزرگ‌تریرا گزارش کرده‌اند که بیمار اولیه و ۹ فرد دیگر را شامل می‌شود. پروفسور «بوتوند روسکا»، مدیر انستیتوی چشم‌پزشکی مولکولی و بالینی بازل و یکی از نویسندگان اصلی این پژوهش، اعلام کرده که اکنون با اطمینان می‌توان گفت مفهوم «اپتوژنتیک» برای بازیابی بینایی معتبر است. او در ادامه می‌گوید هدف کنونی تیم، تلاش برای دستیابی به بینایی با وضوح بالا در ۵ تا ۱۰ سال آینده است.

تمام ۱۰ شرکت‌کننده در این کارآزمایی به نوع پیشرفته بیماری «رتینیت پیگمانتوزا» (Retinitis Pigmentosa) مبتلا بودند؛ دسته‌ای از اختلالات ژنتیکی که تخمین زده می‌شود بیش از ۱.۵ میلیون نفر در سراسر جهان به آن مبتلا باشند. در این بیماری، سلول‌های حساس به نور در شبکیه به‌مرور زمان کارایی خود را از دست می‌دهند. بااین‌حالسلول‌های گانگلیون(Ganglion) در شبکیه که اطلاعات بینایی را به مغز ارسال می‌کنند، دیرتر از بین می‌روند.

دکتر «خوزه-آلن سائل»، دیگر نویسنده اصلی این مطالعه از مرکز پزشکی دانشگاه پیتسبورگ، توضیح می‌دهد که این سلول‌ها هدف اصلی بیماری قرار نمی‌گیرند و به همین دلیل گزینه‌های بسیار مناسبی برای این درمان هستند.

نحوه عملکرد ژن‌درمانی اپتوژنتیک در بازیابی بینایی

این روش درمانی شامل یک بار تزریق به داخل چشم است. این تزریق حاوی یک ویروس مصنوعی و بی‌خطر است که دستورالعمل‌های ژنتیکی لازم برای تولید یک پروتئین حساس به نور را به حلقه‌ای از سلول‌های گانگلیون باقی‌مانده منتقل می‌کند. در نتیجه این فرایند، سلول‌های مذکور نسبت به نور حساس می‌شوند.

پس از درمان، به هر بیمار یک عینک مخصوص تحریک‌کننده نور داده می‌شود. این عینک‌ها تصاویر محیط پیرامون بیمار را ثبت کرده و آنها را به پالس‌های نوری با طول‌موج مشخص تبدیل می‌کنند. این پالس‌ها سلول‌های گانگلیون حساس‌شده را فعال می‌کنند و به فرد امکان می‌دهند تصویری تک‌رنگ را درک کند. نکته کلیدی این است که عملکرد این تکنیک به جهش ژنتیکی دقیق عامل نابینایی وابسته نیست.

محققان درژورنال پزشکی نیوانگلنداشاره کرده‌اند که برای هر بیمار تنها چشمی که کمترین دید را داشته تحت درمان قرار گرفته و وضعیت افراد تا ۵ سال پیگیری شده است. در طول این دوره، تنها یک عارضه چشمی شدید رخ داده که در عرض چند دقیقه برطرف شد و هیچ عارضه جانبی دیگری در سایر بخش‌های بدن گزارش نشده است. ۶ نفر از ۱۰ شرکت‌کننده پس از این درمان بهبود معناداری در حساسیت به نور تجربه کردند. علاوه‌براین، برخی از بیماران هنگام استفاده از عینک مخصوص، در انجام اموری مانند شناسایی، موقعیت‌یابی و لمس دفترچه یادداشت، پیدا کردن در و راه‌رفتن روی یک خط مشخص، پیشرفت نشان دادند. همچنین بیمارانی که زمان بیشتری را صرف تمرین با عینک کرده بودند، عملکرد بهتری در این وظایف داشتند.

با وجود این پیشرفت‌ها، این روش درمانی همچنان محدودیت‌هایی دارد. به گفته روسکا، بیماران درحال‌حاضر می‌توانند اشیا را تشخیص دهند، اما هنوز قادر به تشخیص چهره‌ها نیستند. این موضوع به دلیل چینش حلقه‌ای سلول‌های گانگلیون درمان‌شده در اطرافلکه زرداست؛ بخشی از شبکیه که مسئول دید مرکزی دقیق و واضح است.

برای ارزیابی پایداری، امنیت و نگهداری این زیرساخت، راهنمای پشتیبانی شبکه را نیز مطالعه کنید.